关键词:
非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
预后
治疗
摘要:
背景:
非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(atypical teratoid/rhabdoid tumor,AT/RT)是一类非常罕见的、原发于中枢神经系统的胚胎性肿瘤,多发生在3岁以下儿童,预后差。由于缺少这类肿瘤近期的流行病学及临床预后资料,我们进行了这项基于人群的研究,使用监测、流行病学和最终结果项目(Surveillance Epidemiology and End Results Program,SEER)数据库提取的数据,评估AT/RT的发病率、发病趋势和年龄-时期-队列效应及相关预后因素。
方法:
采用回顾性研究的方法,从SEER数据库提取关于AT/RT的发病率及预后信息。首先使用描述性分析,评估研究队列的人口学及临床特征;其次计算患者的发病率及发病率比;再次利用Joinpoint回归分析,评估发病趋势;然后利用年龄-时期-队列模型,核实AT/RT的发病趋势和影响发病率的因素;最后采用生存分析,探究预后因素。
结果:
386名患者被纳入到研究队列中。队列中男性患者稍多于女性患者,男女患者比例为1.1:1。患者的中位发病年龄为1岁。多数肿瘤位于幕上,占52.9%。原发于椎管内肿瘤罕见,仅占7.1%。肿瘤全切率达42.2%。2年和5年相对生存率分别为54.1%和23.7%。中位总体生存期(overall survival,OS)和中位肿瘤特异性生存期(cancer-specific survival,CSS)分别为14个月和16个月。2000~2020年AT/RT总体年龄调整发病率为0.023每10万人。按年龄分层,AT/RT在1岁以下人群的发病率最高,为0.561每10万人。Joinpoint回归分析显示,研究时期内总体平均年度变化百分比为2.065%,发病率呈上升趋势但无统计学意义(P=0.097)。年龄-时期-队列模型显示,这类肿瘤呈现总体上升的发病趋势并具有统计学意义(P=0.025)。年龄效应对于发病率影响显著,随年龄增长发病率呈下降趋势(P<0.001)。Kaplan-Meier分析显示,年龄越大、肿瘤尺寸越小、肿瘤全切、应用放疗、化疗及诊断时未发生转移与改善的OS和CSS相关。多因素Cox回归分析显示,肿瘤尺寸、手术切除程度、放疗及化疗情况是OS及CSS的独立预后因素。
结论:
1.作为一种高度恶性的原发于中枢神经系统的胚胎性肿瘤,AT/RT在1岁以下人群中发病率相对较高,近期总体呈上升发病趋势。
2.年龄显著影响AT/RT的发病率及患者预后。
3.手术治疗、化疗及放疗相结合的多模式治疗方案对延长AT/RT患者生存期有显著意义。